研發中心主任：魯白教授。
研發中心常務副主任：郭煒博士。
    郭煒博士研究興趣包括腦認知、神經系統疾病以及相關藥物研發。他一直從事神經生物學基礎研究以及神經退行性疾病的藥物研發工作，具有基礎與轉化雙重研究背景和經驗。在基礎研究方面，他多年從事神經元發育和神經營養因子的信號通路及相關前沿研究，系統性地對決定神經元極性建立和維持的信號通路以及細胞骨架調控機制進行了研究，并做出了突破性的發現，博士后期間發現了神經元活性能調節BDNF-TrkB信號傳導動力學。目前已發表過多篇高質量研究論文，總引用次數達六百多次。在轉化應用研究方面，他自2009年開始從事神經退行性疾病有關的研究工作，具有多年的神經退行性疾病轉化醫學的研究經驗以及在大型跨國藥企進行藥物研發的經歷。他在作為清華大學醫學院魯白實驗室博士后以及實驗室共同PI（Co-PI）期間，帶領科研小組開展多個神經退行性疾病相關的研發工作，探討腦源性神經營養因子BDNF在神經退行性疾病的轉化和應用，分別在動物模型、生物標記物以及治療藥物開發三個方面都取得了重要進展，并已申請3項專利。

研發中心助理：陳麗伊。
    陳麗伊，2017年獲得深圳大學生物學碩士學位，研究生期間主要研究固有無序蛋白的結構與功能的關系。已發表論文一篇，完成國家發明專利1項。

    目前研發中心的研究人員共有8人，其中教授1人，博士3人，博士研究生4人，碩士1人。

1. 阿爾茨海默癥（AD）基因敲入大鼠模型。
目前阿爾茨海默癥的實驗研究和藥物的評測主要使用轉基因（Transgenic）小鼠模型，主要是通過過量表達β樣淀粉蛋白和其他淀粉蛋白前體的碎片進行造模，雖然這些模型能夠表現出很多人類老年癡呆癥的表型，但同時也存在很多的非生理性的重大缺陷。研發團隊利用CRISPR/Cas9技術將在家族性遺傳中發現的三個突變位點首次同時敲入大鼠中構建成的基因敲入（Knock-in）動物模型，從研究結果看，該模型是目前世界上最先進的嚙齒類AD疾病模型。該模型的優點是：（1）發病較單突變或雙突變敲入發病更早，能大量縮短試驗周期；（2）表型全面，能夠充分模擬人類阿爾茨海默癥的癥狀，是目前表征人類AD疾病特征最全面的動物模型；（3）大鼠比常用的小鼠模型在行為測試上更準確可靠，能更好的呼應臨床檢測指標，這對AD藥物的臨床前評估至關重要。目前，該動物模型已經申請國際PCT專利，可以向科研機構以及藥物研發企業提供科研和藥物研發方面的產業化服務（包括CRO和定向合作藥物研發）。

2. 建立阿爾茨海默癥早期診斷所需的血液生物標記物。
對于阿爾茨海默癥這類存在著不可逆損傷的疾病的治療，越早期發現越容易取得治療效果，因此尋找可靠、經濟、尤其是代表早期疾病病理學特征的生物標記物顯得非常有必要。該項目基于血液中的一些生物標記物對應的腦內病理發展，和清華大學電子工程系合作，運用新型量子點檢測技術，開發出一種能夠同時（一個試劑盒）檢測多個生物標記物的產品。該技術簡單易行、成本低、可單獨進行，亦能聯合PET和MRI檢測使用。

3. 治療神經退行性疾病的神經修復抗體藥物。
該項目是基于神經營養因子BDNF的神經營養和突觸修復作用的最新藥物研發策略，針對神經退行性疾病中神經毒素造成的損傷而非單純針對毒素本身，因此預期在同樣的神經退行性疾病病程發展階段比單純清除神經毒素將具有更好的療效。目前該項目已經獲得了兩種抗體藥物，并申請相關專利，正在進行后期的臨床前開發工作。該抗體藥物與神經營養因子本身對比，既具有神經營養因子的類似的生物學功能，又克服了神經營養因子本身無法作為藥物使用的諸多缺陷。預計將可用于治療包含老年癡呆癥、腦卒中以及其他神經退行性疾病，如ALS、青光眼以及亨廷頓舞蹈癥等。